Soigner et guérir

 

Son utilisation a évolué dans le temps pour une apparition dans de multiples domaines. Aujourd'hui, l'ADN est quasiment utile partout.

 

  • La thérapie génique

Quand un « mauvais » gène provoque une maladie, pourquoi ne pas la changer ? Tel est l'objectif de la thérapie génique, qui veut agir directement dans les gènes des cellules malades. Elle utilise des gènes comme médicaments pour traiter quelques 6000 maladies génétiques causées par le mauvais fonctionnement d'un seul gène. Il s'agit par exemple de la mucoviscidose, de l'hémophilie ou les des myopathies qui sont toutes des maladies rares, mais graves.

Processus de la thérapie génique

Il existe deux sortes deux thérapies géniques. On parle de thérapie génique somatique lorsque les gènes intacts sont introduits seulement dans les cellules de l'organisme concerné. On parle de thérapie génique germinale lorsque les gènes sont introduits dans un embryon ou dans les cellules souches des spermatozoïdes ou des ovules. Ce gène introduit sera alors transmis à toutes les cellules futures de l'individu. Cependant, cette méthode n'est pas encore bien maîtrisée.

 

  • Les essais

En 1989, le premier essai de thérapie génique sur l'homme a été un échec. En effet, en 1999, Jesse Gelsinger, jeune Américain soigné pour un défaut génétique du foie, meurt à l'âge de 18 ans à cause d'une erreur médicale.

En 2000, la situation s'inverse, une équipe de chercheurs français annonce avoir réussi à soigner par thérapie génétique, deux bébés atteints d'une maladie héréditaire appelée « DICS-X ». Il s'agit en fiat d'une pathologie due au défaut d'un gène sur le chromosome X et qui frappe que les garçons. Elle est rare, elle touche environ 1 personne sur 150 000, mais grave car les malades ne disposent d'aucune défense immunitaire. Leur organisme est alors incapable de lutter contre une bactérie, un virus ou un champignon. Les malades meurent alors dans la première année. Pour éviter toute contamination, ils doivent vivre isolés, dans une sorte de bulle parfaitement stérile. On les appelle alors les bébés-bulles. La seule possibilité de guérison est la greffe de moelle osseuse qui est à l'origine des cellules immunitaires. Mais les donneurs sont rares.

Les deux bébés alors âgés de 8 et 11 mois ont été le premiers bébés-bulle à survivre grâce à la thérapie génique. On a isolé des mauvaises cellules des bébés, puis on a introduit un gène sain et injecté ces cellules corrigées aux bébés. Des cellules réparées sont alors fabriquées et trois mois plus tard, les enfant ont pu sortir de leur bulle. Un an après, ils avaient une défense immunitaire correcte et vivaient chez eux normalement.

 Enfant atteint de la maladie DICS-X; "bébé-bulle" 

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